Od września 2022 r. terapia lekiem Zolgensma jest dostępna w Polsce dla dzieci w wieku do 6 miesiąca życia z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), badanych w ramach rządowego programu badań przesiewowych noworodków.
W Polsce leczenie rdzeniowego zaniku mięśni jest od 2019 roku finansowane z publicznych środków. Jako pierwszy kraj w Europie wprowadziliśmy powszechne badania przesiewowe wykrywające SMA. Od kwietnia 2021 roku do lipca 2022 r. przebadano prawie 282 tys. noworodków. U 38 z nich zdiagnozowano SMA na najwcześniejszym etapie ich życia – w okresie noworodkowym, a nawet prenatalnym – co znacząco zwiększa szanse na skuteczną terapię genową
Obecnie w państwach Unii Europejskiej dopuszczone są trzy nowoczesne leki na SMA. Polska jest jednym z liderów w leczeniu tej rzadkiej choroby i umożliwia dostęp do wszystkich trzech rodzajów terapii. Obok Zolgensmy, w leczeniu SMA stosowana jest także Spinraza, a na wrześniowej liście refundacyjnej pojawił się także Evrysdi, służący do przyczynowego leczenia SMA.
Zolgensma przez długi czas pozostawał najdroższym lekiem świata – w kontrowersyjnej decyzji producent ustalił cenę detaliczną leku na 2,125 miliona dolarów amerykańskich (1,9 mln euro) za opakowanie (1 dawka podawana jest tylko jeden raz).